網(wǎng)絡(luò)配圖

這兩天，一則關(guān)于“新型抗癌神藥美國上市”的新聞，可能讓不少癌癥患者為之振奮。

網(wǎng)傳，這款藥能治療17種不同癌癥，治愈率高達(dá)75%。這款藥到底神不神？它真是治療多種癌癥的“萬能鑰匙”嗎？

專家表示，雖然這款藥對于腫瘤精準(zhǔn)治療是一次突破，但它只針對極少數(shù)特定人群，幾乎相當(dāng)于“百里挑一”，且治療效果也沒有那么神奇。

當(dāng)?shù)貢r間11月26日，一種新型的抗癌藥物Vitrakvi在美國上市。據(jù)稱，該藥是首個正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，也是首個“廣譜”抗癌藥，可針對17種腫瘤進(jìn)行治療。

當(dāng)天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準(zhǔn)Vitrakvi的上市時間。拜耳披露的信息顯示，Vitrakvi在17種腫瘤類型中顯示出臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤等。

該抗癌藥可用于治療攜帶NTRK基因融合的成人和兒童，適用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤，并且沒有產(chǎn)生已知的抗性突變，而手術(shù)切除風(fēng)險較大，沒有有效替代治療方案的。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗中，Vitrakvi的總體緩解率為75%，其中22%的患者達(dá)到完全緩解，53%為部分緩解。

據(jù)悉，TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法，包括使用新一代測序技術(shù)（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對NTRK基因融合進(jìn)行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合接受Vitrakvi治療。

經(jīng)臨床試驗，服用這種藥也會有些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，這款藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據(jù)報道，LoxoOncology公司已開發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于對這款藥已產(chǎn)生耐藥性的患者。

據(jù)媒體報道，該藥成人膠囊批發(fā)采購費用32,800美元，30天用量；兒童口服液配方的費用起價為每月11,000美元，根據(jù)患者的表面積計算。

科普

通俗來說，TRK是調(diào)節(jié)細(xì)胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。

在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導(dǎo)致TRK信號通路不受控制，發(fā)生突變，從而促進(jìn)腫瘤的生長。 

Vitrakvi有多大效果

適用范圍：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤等17種腫瘤

適用年齡：嬰兒至老年人均可適用

限制條件：適用由單一罕見基因突變驅(qū)動的各種癌癥患者

效果：使用該藥物的患者，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例

維持時間：約6個月至9個月

批發(fā)費用：成人，32800美元，30天用量兒童，起價為每月11000美元，根據(jù)患者的表面積計算

釋疑

作用有限，不能稱為廣譜抗癌藥

1.只有極少數(shù)患者能享受治療效果

Vitrakvi抗癌藥物出來后，網(wǎng)傳這款藥可治療17種腫瘤，治愈率達(dá)75%。真的有這么神奇嗎？對此，記者采訪了湖南省第二人民醫(yī)院腫瘤科主任唐三元主任醫(yī)師。

唐三元介紹，腫瘤由很多基因突變導(dǎo)致，新藥對特定的基因融合腫瘤患者有效果，但對其他因基因突變造成的腫瘤患者不一定有效。“它顛覆了以前腫瘤治療的理念。”唐三元說，以前癌癥的治療方法基于人體起源組織，比如針對腸癌、肺癌有不同的治法。如今是基于分子類型來治療腫瘤，這是未來趨勢，也是向精準(zhǔn)醫(yī)療邁出的重大一步。這種新藥不需要考慮癌癥的發(fā)生部位，與腫瘤組織無關(guān)，“這意味著，不管什么癌種，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進(jìn)行治療”。

唐三元介紹，目前，市面上有各種靶向藥，每種靶向藥多數(shù)是針對某一種基因，如果找到驅(qū)動基因，也就是導(dǎo)致細(xì)胞發(fā)生癌變的關(guān)鍵基因，就能取得同樣的治療效果，“這種藥成功的地方就是，對多種腫瘤都有很好的效果”。

“但嚴(yán)格來說，Vitrakvi不能稱為‘廣譜抗癌藥’。”唐三元說，廣譜抗癌藥指的是治療的瘤種比較多，而Vitrakvi發(fā)揮作用的前提，是單一罕見基因突變驅(qū)動的各種癌癥患者，“Vitrakvi可有效對抗由單一罕見基因突變驅(qū)動的各種癌癥，但這種突變在大多數(shù)實體腫瘤中發(fā)生的幾率比較低，在我國癌癥患者中占5%以下。”

唐三元介紹，判斷這種新藥是否適合，患者先需要做基因檢測，明確是否存在這個基因融合突變。如果有，可能會發(fā)揮作用。他說，目前國內(nèi)也有公司在做類似藥物TRK抑制劑的研發(fā)和臨床研究，暫時還沒有上市。

2.總體緩解率不意味著總體治愈率

針對Vitrakvi對癌癥的治愈率達(dá)75%的說法，唐三元也進(jìn)行了解釋。

他表示，這款藥并不是說能攻克癌癥，它只是一個新的靶向藥物。該藥物的總緩解率75%不意味著治愈率達(dá)75%。所謂的總體緩解率，是使用藥品后腫瘤縮小達(dá)到30%以上的患者占總患者的比例。

用了這款藥的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時間約6個月至9個月，“這只是說在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個選擇，并沒有那么神奇”。

唐三元還介紹，美國對療效特別突出的藥會快速審批，因為這種藥效果好，快速審批可盡快讓患者受益。但這種藥在國內(nèi)上市的時間尚未公布，進(jìn)口生物制劑通常要經(jīng)歷幾個月到幾年的審批時間。如果國內(nèi)上市，還需做臨床試驗，“如果能進(jìn)入醫(yī)保，費用也會降很多”。