據(jù)《新京報》日前報道，中國藥品審批再次做出重大的變革——國家食藥監(jiān)總局近日對外公布了《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法(征求意見稿)》，允許在開展臨床試驗的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者。這也被稱作中國版的“同情給藥制度”。

建立“同情給藥制度”，對很多大病和罕見病患者來說，無疑是個值得欣慰的消息。

從“同情給藥”幾個字中，就不難意識到，該制度的出發(fā)點(diǎn)不是出于保證醫(yī)療效果，而是基于對患者疾病狀況的同情，而出臺的以強(qiáng)調(diào)人文關(guān)懷為宗旨的藥品管理制度。

中國“同情給藥制度”的目標(biāo)人群，主要是患有危及生命或嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，需早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病患者。很多罕見病患者就在此列。因為罕見病是指成人患病率低于五十萬分之一、新生兒發(fā)病率低于萬分之一的遺傳病，這些病的病例數(shù)太少，治療需要探索。

而“同情給藥制度”，不但可以讓更多的患者盡快得到相應(yīng)的治療，也有利于積累更多的治療經(jīng)驗。

畢竟，究其目的，就是為了跳過藥品審批的繁縟過程，以最簡潔的路徑為患者提供目前唯一可能有效的治療。在國外，美國、歐盟、日本等多數(shù)醫(yī)學(xué)發(fā)達(dá)國家和地區(qū)，也都建立了類似制度。

但應(yīng)該看到，“同情給藥制度”依然屬于臨床試驗的范疇，這就涉及兩個問題：一是，給藥的醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須擁有開展臨床試驗的資質(zhì)；二是，治療必須是免費(fèi)的。

首先，對醫(yī)療機(jī)構(gòu)的資質(zhì)限制，固然保證了治療適應(yīng)癥的合理把握，卻限制了其適用的范圍。特別是一家醫(yī)院的某個科室，是不是擁有藥品試驗的資質(zhì)，通常并不對患者公示，這會導(dǎo)致部分適合的患者或因此錯過可能的機(jī)會。

其次，“同情給藥”的相關(guān)治療免費(fèi)，保障了患者的利益，但對于研發(fā)該治療手段的廠家，卻可能是一個巨大的負(fù)擔(dān)。因為廠家開發(fā)一個新產(chǎn)品是有一定預(yù)算的，用于臨床試驗的產(chǎn)品也有限，但是“同情給藥制度”的實施，可能會讓廠家需要額外提供很多免費(fèi)產(chǎn)品，這肯定會阻礙廠家參加此類工作的積極性。

還有，“同情給藥制度”也會面臨部分阻礙因素。因為臨床試驗的患者都有一定的入選標(biāo)準(zhǔn)，可“同情給藥制度”卻跳開了這些標(biāo)準(zhǔn)，這就可能增加治療方發(fā)生不良反應(yīng)的風(fēng)險，這可能損害部分患者的利益，也可能給廠家?guī)聿槐匾穆闊?。美國就曾發(fā)生因“同情給藥”不良反應(yīng)，差點(diǎn)打垮一家藥廠的事例。

所以說，“同情給藥制度”的建立，意義不容小覷，但要讓好制度得到積極呼應(yīng)與良好落實，也需要許多配套措施，如醫(yī)療機(jī)構(gòu)的資格可以適當(dāng)放寬，讓更多醫(yī)院、科室在依法依規(guī)條件下開展臨床試驗；如對廠家進(jìn)行必要的財政支持，形成良性激勵；再如，對于不良反應(yīng)實施公正的評價，讓各方風(fēng)險、責(zé)任更加明晰。完善了這些，也更容易讓“同情給藥制度”產(chǎn)生多方共贏的效果，進(jìn)而讓其實施效果最大化。